Генная терапия

Генная терапия

Американская компания Orphagenix заявила о своей готовности восстанавливать поврежденные ДНК. Лечению подлежат около пяти тысяч генетических заболеваний. Методика предполагает доставку непосредственно в пораженный орган копии нужного гена с помощью безвредного вируса. Технология запатентована и прошла серию клинических испытаний, но амбициозность исследователей настораживает.

Муковисцидоз - самое распространенное из генетических заболеваний - может быть побежден. Болезнь определяют еще в перинатальном периоде, на самых ранних стадиях развития плода; ученые Британии разрабатывают сейчас метод генной терапии, который позволил бы корректировать мутации еще до появления больного ребенка на свет. Терапия даст возможность заменить дефектный ген на нормальный. Суть метода: доставка правильного гена с помощью носителя - модифицированного вируса ВИЧ, не представляющего угрозы для матери и ребенка.

Ученые из Лондонского университетского колледжа и врачи офтальмологической больницы Мурфилдса (Moorfields Eye Hospital) начали клинические испытания метода генной терапии больных, страдающих врожденными заболеваниями глаз. Новый метод опробован на 12 британских пациентах с диагнозом «врожденная дегенерация сетчатки» (генетическое заболевание, проявляющееся в виде прогрессирующей слепоты). В глаз с помощью безвредного вируса-носителя вводятся работающие копии генов. Испытания на собаках оказались успешны: почти у всех животных восстановилось зрение.

В Нью- Йорке проходят клинические испытания метода генной терапии болезни Паркинсона (его разрабатывают исследователи из Пресвитерианского госпиталя и Корнелльского медицинского колледжа). В организм вводятся копии гена, ответственного за синтез гамма-аминомасляной кислоты. Это позволяет снижать интенсивность симптомов в среднем на четверть, а в отдельных случаях на 60%.

Ученые из Стэнфордского университета обнаружили ген, блокирование которого прекращает развитие злокачественной опухоли и, более того, запускает процесс ее саморазрушения. Речь о гене MYC, ответственном за выработку белка, стимулирующего деление клеток. Мутация именно этого гена и приводит к бесконтрольному делению клеток и росту опухоли. Для обезвреживания MYC были использованы антибиотики. Правда, это касается только некоторых видов рака.

Генная терапия готова справиться и с импотенцией. Специалисты, впрочем, сомневаются в том, что она станет популярной, - необходимость инъекции в половой член может отпугнуть пациентов.